政策指引丨CDE发布类器官技术应用于《人源干细胞产品非临床研究技术指导原则（征求意见稿）》

2023年10月7日，国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）发布关于公开征求《人源干细胞产品非临床研究技术指导原则（征求意见稿）》意见的通知，明确将类器官技术应用于人源干细胞产品非临床研究评价模型指导原则。该原则指出，当缺少相关动物种属/模型时，基于细胞和组织的模型（如二维或三维组织模型、类器官和微流体模型等）可能为非临床有效性和安全性的评估提供有用的补充信息。

类器官重要政策（中国）

2021年：中国国家科技部下发的《关于对“十四五”国家重点研发计划6个重点专项2021年度项目申报指南征求意见的通知》中，将“基于类器官的恶性肿瘤疾病模型”列为“十四五”国家重点研发计划中首批启动重点专项任务。

2021年：中国国家药监局药审中心发布的《基因修饰细胞治疗产品非临床研究与评价技术指导原则（试行）》和《基因修饰细胞治疗产品非临床研究技术指导原则 (试行) 》，首次将类器官列入基因治疗及针对基因修饰细胞治疗产品的指导原则中。

2022年：中国国家科技部发布关于对国家重点研发计划的《“干细胞研究与器官修复”重点专项2022年度申报指南（征求意见稿）》中，突出强调类器官疾病模型在肿瘤研究中的巨大价值。

类器官重要政策（欧美）

2018年：FDA接受部分基于肝脏芯片的实验数据作为儿科用药的方案，并鼓励药物开发机构作为补充数据提交。

2019年：EPA宣布将在2035年前最大限度地减少进行或资助哺乳动物研究，并提出“计算模拟”和“器官芯片”两种替代方法。

2022年：FDA批准全球首个完全基于“类器官芯片”研究。获得临床前数据的新药Sutimlimab进入临床试验，象征着类器官技术将为上千种没有动物模型的疾病临床研究带来新突破。

2022年：美国参议院通过了美国食品药品监督管理局现代化法案 (FDA Modernization Act 2.0)，新规定消除了对所有药物需进行动物试验的古老规定，将不再强制要求药物进入临床实验前需要进行动物试验。在动物实验之外，美国 FDA支持有科学依据的替代动物实验的方法：如器官芯片技术来证明药物的安全性和有效性。

基于器官/类器官芯片的广泛应用前景和发展潜力，CDE等权威药物评审机构对类器官新技术的支持和指导会更加清晰，出台越来越多监管政策，规范化类器官的应用场景，使越来越多的类器官/类器官芯片模型的药物评价数据走向临床申报，为人类健康事业带来更多的福祉。

关于嘉士腾医药

嘉士腾医药有限公司，致力于打造行业领先的类器官平台。我们通过将前沿的类器官生物技术与精准医学、药学、生物工程学、人工智能等多学科技术整合，把先进的技术成果转化为有价值的产品与服务。公司拥有先进的肿瘤类器官（PDO）与iPSC/ESC来源类器官双管线类器官技术，持续向精准医学、药物研发、再生医学等应用场景输出多元化产品。同时，公司将芯片与人工智能技术与类器官相结合，开发出多款不同设计理念的类器官芯片产品以及基于AI的自动化解决方案，使类器官实现标准化、自动化、智能化，更加贴近人体的微生理系统。我们致力于将先进的技术转化符合应用场景需要的高品质产品，通过我们不断升级的类器官多元化产品与精准治疗配套药物，服务大众，给社会和产业带来价值。