中药创新研究居然可以这么做——类器官获得国家科技重大专项支持

近日，国家科技管理信息公共服务平台正式发布国家卫生健康委2025年度创新药物研发国家科技重大专项公开竞争项目申报指南。该专项旨在落实《"健康中国2030"规划纲要》《"十四五"国民健康规划》，强化科技创新对卫生健康的支撑作用。

创新药物研发国家科技重大专项以临床需求为导向，重点聚焦高发重大慢病（如癌症、心脑血管疾病）、传染性疾病、儿童疾病及罕见病，部署新药基础研究、关键技术突破和资源平台建设等任务。其核心目标是研制具有国际竞争力的重磅创新药物，建立自主可控的研发体系。2025年，该专项将围绕创新药物研发关键问题，以公开竞争方式启动3个重点研究方向，总资金约13.1亿元。

值得关注的是，类器官作为新一代药物研发基础工具，在本年度专项中入围3个项目，成为中药创新研究的重要技术支撑。

类器官相关重点研究项目详情

（1）抗乳腺癌转移创新中药研发

· 研究内容：针对乳腺癌发生时免疫微环境紊乱的特征，开展中药增强肿瘤免疫识别和杀伤功能、阻断肿瘤转移的临床前药效评价；基于多组学技术、靶标垂钓等生物学技术，开展治疗靶标发现和验证；建立动物、类器官、细胞等多维评价模型，评价药效并阐释作用机制；解析、筛选中药药效成分，开展药效物质基础研究；推进中药复方、组分或单体的成药性评价及临床前或临床研究。

· 考核指标：突破抗乳腺癌转移原创靶点发现等关键技术3项以上，推动2-3个创新中药品种获批临床，1个获批上市。

（2）人工智能和数据驱动的慢性心力衰竭中药新药研发

· 研究内容：针对慢性心力衰竭及相关常见共病（如心神综合征、糖尿病心肌病等），基于分子、细胞、类器官、人体等多维度生物组学数据，构建人工智能和数据驱动的药效、安全性评价数据模型，对中药（尤其是民族药）进行筛选和评价；结合体内外实验明确具有药效的单体分子或有效组分、调控机制和关键靶标，鼓励新机制、多途径整合调控的新药研发；完成新药临床前研究，形成中医药理论指导下的人工智能和数据驱动的中药研发新范式。

· 考核指标：形成2-3项人工智能和数据驱动的中药新药发现关键技术；1个慢性心力衰竭中药新药品种进入Ⅲ期临床研究。

（3）基于多途径整合调控的治疗失眠、焦虑障碍创新中药研发

· 研究内容：基于经典名方、临床经验方等，筛选治疗失眠、焦虑障碍的有效方剂或有效组分和单体分子；建立动物、细胞、类器官多维模型，综合运用分子生物学、系统药理学等技术，开展药效物质基础及作用机制研究，结合中医药理论阐释其多途径整合调控的作用特点及临床优势；推进临床前药学、药理、毒理研究，对已获药物临床试验批准且创新性较好的品种，开展相应临床研究。

· 考核指标：构建失眠、焦虑障碍药效多途径评价关键技术2项以上；1-2个创新中药品种获批临床，1个获批上市。

类器官助力中药创新药研发

类器官作为新兴的前沿技术，在中药研发领域展现出极为广阔的应用前景，有望从多个关键层面深度变革中药研发的传统模式，为中药现代化发展注入强劲动力。

· 精准药效评价：类器官能够高度模拟人体器官的生理结构和功能，这一特性使其在中药药效评价方面具有独特优势，借助类器官构建的多维评价模型，可以更精准地评估中药对肿瘤免疫识别和杀伤功能的增强作用，以及对肿瘤转移的阻断效果。与传统的细胞模型和动物模型相比，类器官模型能更真实地反映人体环境，大大提高了药效评价的准确性和可靠性，从而有效减少研发过程中的误差，提高研发效率。

· 作用机制解析：依托多组学技术等生物学手段，类器官为解析中药复杂作用机制提供了有力工具，通过类器官模型开展研究，可深入探究中药中有效单体分子或组分的调控机制和关键靶标，有助于揭示中药多途径整合调控的作用特点，阐释中医药理论的科学内涵，推动中药从传统经验用药向精准化、科学化转变。

· 新药筛选优化：在中药新药筛选过程中，类器官可以基于多维度生物组学数据，构建人工智能和数据驱动的筛选模型，能够对大量的中药方剂和成分进行快速、高效的筛选和评价，精准找出具有潜在药效的药物，加速新药研发进程。同时，通过类器官模型对筛选出的药物进行进一步优化，调整药物成分和剂量，提高药物的疗效和安全性。

类器官用于中药研发的典型案例

类器官技术凭借能模拟人体器官生理结构和功能的优势，已在中药活性成分筛选、安全性评价等领域得到实际应用：

（1）基于脑类器官的多组学平台助力脑卒中药物筛选[1]

脑卒中（中风）是全球死亡和残疾的主要原因之一，目前其发病机制尚未完全阐明。尽管部分药物在动物模型中显示出对脑卒中的保护作用，但在临床中效果却十分有限，这可能源于人类与动物在大脑结构和生理功能的差异。因此建立更接近人类生理的研究模型对探究脑卒中发病机制和药物开发至关重要。

研究团队利用人类诱导多能干细胞（hiPSC）衍生的脑类器官构建缺血性卒中模型，结合蛋白质组学、单细胞转录组多维组学技术和组织病理学分析，探究脑卒中发病机制；通过与动物实验对比，验证了某中药复方对缺血性脑卒中的治疗潜力。该研究表明，脑类器官与多组学方法的结合有助于开发脑卒中研究新策略，为脑卒中药物筛选提供了有前景的平台。

缺氧治疗的人脑类器官的病理特征

(2) 肝类器官研究中药何首乌毒性预测[2]

中草药的化学成分复杂，导致毒性研究面临巨大障碍。传统的毒性评估方法存在局限性，无法有效评估中草药何首乌中stilbenes（二苯乙烯）的立体异构体依赖性肝毒性。

研究团队构建肝类器官体外模型，并结合高通量成像技术，对何首乌中一对立体异构体：trans-SG和cis-SG的肝毒性差异进行评估。研究表明，cis-SG在类器官模型中显示出比trans-SG更高的肝毒性，且这种肝毒性主要与线粒体损伤有关。通过高内涵成像分析，揭示了cis-SG诱导的线粒体膜电位下降，而使用线粒体保护剂Schisandrin B（Sch B）可以剂量依赖性地抑制cis-SG的肝毒性。结果表明，肝类器官模型是一种低成本、高通量的评估和预测天然产物器官毒性的有效方法。

基于肝类器官的体外评价顺式-SG和反式-SG异构体的肝毒性

嘉士腾新药研发与科研技术服务

项目申报指南：

https://service.most.gov.cn/kjjh_tztg_all/20250630/5703.html

参考文献

[1] Zhu,W. et al. A stroke organoids-multiomics platform to study injury mechanism and drug response. Bioactive Materials , 44, 2025, 68-81.

[2] Liu J, et al. Hepatic Organoid-Based High-Content Imaging Boosts Evaluation of Stereoisomerism-Dependent Hepatotoxicity of Stilbenes in Herbal Medicines. Front Pharmacol. 2022 May 17;13:862830.