CDE发布“先锋计划”，推动NAMs在药物非临床评价领域规范化落地

2026年7月7日，国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）正式启动推进新方法（NAMs）研究和应用试点计划（Propel Innovation and Operation of NAMs to Enhance Efficiency in R&D, PIONEER，简称“先锋计划”），并发布系列文件向社会公开征求意见。

此举标志着我国针对类器官、器官芯片等新方法（New Approach Methodologies, NAMs）的药物非临床评价试点工作进入落地筹备阶段，将通过“产、学、研、监”协同机制破解NAMs技术转化与监管适配的行业共性难题。

传统评价体系遇瓶颈，NAMs成监管科学发展方向

当前全球药物创新进程加速，先进疗法与罕见病药物等研发管线持续扩容，传统动物试验模式的局限性日益凸显：

·  种属差异致使动物试验结果向人体临床的外推准确性存在固有局限；

·  传统动物试验存在周期长、成本高、筛选通量低等问题，难以适配创新药研发的高效迭代需求；

·  全球监管机构均在积极践行实验动物“减少、优化、替代”（3R）原则，动物伦理与福利诉求日益提升。

NAMs是指以人类生物学相关性为核心导向、不依赖传统动物试验的创新评价方法与研究策略集合，覆盖计算机模拟、理化分析、体外模型（类器官、器官芯片等）、离体组织模型、低等发育生物体内模型及上述方法的结构化组合策略。该类方法可从科学底层弱化种属差异带来的外推偏差，弥补现有评价体系的技术短板，提升非临床研究结果对临床结局的预测价值。

当前我国NAMs领域发展仍面临技术成熟度参差不齐、行业统一标准与监管指南供给不足、数据共享与验证生态尚未完善等共性挑战。在此背景下，CDE推出“先锋计划”，落实药品监管科学行动部署，服务“十五五”时期医药产业高质量发展目标，通过试点探索构建更具科学性与灵活性的非临床评价体系，为后续建立NAMs验证与科学应用的常态化监管体系积累实践经验、奠定制度基础。

两类试点场景覆盖研发与技术端全需求

根据试点设计，“先锋计划”设置两类申请场景，覆盖药物研发应用与方法学验证两大维度，申请主体可为药物研发企业及NAMs相关开发机构。

·  药物非临床评价应用试点

该类试点面向计划或已将NAMs应用于试验药物非临床评价、且拟将相关研究数据作为药品注册申请支持性资料的研发项目，纳入需同时满足三项标准：

1.已明确特定NAMs技术在对应试验药物非临床评价环节的具体应用方案；

2.NAMs的应用场景与预期用途科学合理，与拟解决的研发关键问题相适配；

3.所采用的NAMs技术路径基本成熟，具备可操作性与落地基础。

·  方法学联合验证试点

该类试点面向NAMs方法学开发机构，支持针对特定技术方法开展联合验证工作，纳入需同时满足三项标准：

1.拟验证的方法学具有明确的特定应用场景与适用范围；

2.验证方案与实施计划科学严谨，具备可落地性；

3.提交的验证计划数据包信息完备，需包含方法学原理与操作细节、已有的预验证数据，以及后续验证试验的完整设计方案。

对于已按应用试点情形纳入的项目，若研发过程中产生方法学联合验证需求，可补充提交《实施框架》对应模块内容，追加验证工作安排，实现技术应用探索与方法标准化建设的同步推进。

全流程协同机制支撑试点规范实施

“先锋计划”遵循自愿申请原则，以沟通交流机制为核心驱动路径。CDE将组建专项工作组，联合对应适应症的药理毒理审评团队对申请材料进行技术审评。试点不设名额限制，申请受理周期为5年；经审评符合纳入标准的项目与方法将在公式后正式纳入试点范围。

“先锋计划”整体实施框架

对于纳入试点的项目，CDE将采取“早期介入、及时沟通、全程跟踪”的工作模式：与申请人共同商定里程碑式沟通交流计划，明确各阶段沟通目标与时间节点；以《实施框架》作为项目核心信息档案，随研发推进动态更新完善；必要时组织专家咨询会议，对技术方案的关键细节进行论证研讨。

针对方法学联合验证类试点项目，CDE将根据需求与申请人共同确定验证方案；由申请人作为实施主体按计划推进验证工作，逐步形成特定技术方法的验证标准。通过技术审查的验证方法，申请人可在后续药物研发项目的对应适用场景中直接采用，无需重复开展验证。

监管科学创新推动医药产业高质量发展

“先锋计划”征求意见工作的启动，标志着我国NAMs技术从实验室研究阶段向监管认可的标准化研发工具转化迈出关键一步。通过试点探索，一方面将推动类器官、器官芯片等前沿技术在药物安全性与有效性评价中的合规应用，提升非临床研究数据的临床转化价值，助力缩短创新药研发周期、降低研发成本；另一方面将加快NAMs技术的标准化、规范化进程，完善我国创新药非临床评价的技术工具体系，为监管决策提供更为充分的科学依据。

新闻来源：

https://www.cde.org.cn/main/news/viewInfoCommon/84bd78d4d9d92a28cca032d13f7aa66a