行业动态丨英国MHRA发布2030战略，明确新方法学（NAMs）监管核心定位

2026年10月14日，英国药品和健康产品管理局（MHRA）正式发布《2030战略》，针对人工智能与个性化医疗的发展趋势，推进以患者为中心的现代化监管体系。

图片来源：www.gov.uk

该战略将人类相关新方法学（New Approach Methodologies, NAMs）列为生命科学创新领域的核心工作方向，明确推动医药研发从传统动物模型向更具人类相关性的研究方法转型。此举标志着在英国监管顶层设计的加持下，以类器官为代表的NAMs技术正加快进入全球主流监管体系，为全球新药研发与个性化医疗带来里程碑式的变革。

NAMs成2030战略重要布局

MHRA在2030战略的支持生命科学创新板块中明确提出，核心任务之一是推动研发模式从动物模型向NAMs转型。

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类器官、器官芯片等技术被列为NAMs的核心代表。这一方向与英国政府逐步淘汰动物实验、提升临床转化效率的长期政策一脉相承——此前英国已发布《加速淘汰动物实验路线图》，旨在通过更贴近人类生理的模型，提升药物研发成功率，缩短新药上市周期。

详情可阅读《英国重磅发布动物实验替代战略，引领全球生命科学迈向伦理与创新双高峰》

类器官是NAMs体系的核心技术支撑

在新方法学体系中，类器官凭借其高度模拟人体器官的结构与功能、保留患者原生生物学特征的核心优势，成为替代动物模型、衔接基础研究与临床转化的关键工具，也是支撑MHRA“以患者为中心”监管理念的核心技术载体。

与传统动物模型相比，类器官能够降低物种差异带来的预测偏差，提升药物研发数据与人体临床结果的相关性，为药效评价与安全性评估提供更贴近临床的研究依据；同时，类器官模型可实现高通量药物筛选，显著压缩新药研发的时间与成本。针对MHRA战略重点强调的个性化医疗与罕见病领域，类器官技术更展现出不可替代的价值：

·  基于患者个体构建的肿瘤类器官可实现术前药物敏感性评估，真正支撑“一人一策”的精准用药；

·  针对罕见病致病机制的类器官模型，可填补传统动物模型的病理空白，为罕见病药物开发提供可行的评价体系。

类器官支撑AI制药干湿实验协同

根据战略规划，MHRA将于2027年发布《AI药物开发行动计划》，覆盖药物从早期发现到上市后监测的全生命周期，建立统一的AI研发规范。在AI驱动药物研发（AIDD）的技术体系中，类器官作为核心湿实验载体，可与AI算法形成“设计-构建-测试-学习（Design-Build-Test-Learn,DBTL）”的闭环研发模式：

·  Design（AI生成与筛选虚拟分子）AIDD模型基于靶点结构、蛋白口袋特征及已知活性数据，从头设计全新分子，或对大规模化合物库开展虚拟筛选，输出一批具备理论活性潜力的候选分子；

·  Build（实体合成）根据优先级排序筛选候选分子，开展化学合成，获得实体化合物，进入后续实验验证环节。

·  Test（类器官实测验证）将合成得到的化合物作用于患者来源肿瘤类器官（PDO）及肝、肾等类器官模型，开展高通量测试，检测维度涵盖药效、响应表型、安全性等，并同步采集荧光成像、蛋白表达、测序、剂量-响应曲线等多模态数据，验证AI的预测结果，识别模型的假阳性与假阴性。

·  Learn（实测数据反哺AI模型迭代）将类器官产出的结构化标注数据回输AIDD模型，修正模型针对特定靶点、特定分子类型的预测偏差，使模型逐步学习人体3D组织环境下的有效分子特征，而非仅基于2D细胞或计算机模拟结果。模型优化完成后，开启新一轮分子生成与筛选，实现循环迭代。

二者通过干湿实验的深度协同实现持续迭代优化，共同支撑药物从早期发现到上市后监测的全生命周期创新。

随着全球医药研发向精准化、高效化转型，以类器官为核心的新方法学正在重构药物研发的底层逻辑。MHRA 2030战略的发布，进一步从监管层面确认了类器官技术的核心地位，加速了研发范式的迭代。

新闻来源：

https://www.gov.uk/government/news/mhra-2030-strategy-to-modernise-patient-centred-regulation-for-the-era-of-ai-and-personalised-medicines