FDA更新法规，推进动物实验的创新替代方法

2026年9月21日，美国食品药品监督管理局（FDA）发布直接最终规则（direct final rule），进一步明确人用药物及生物制品在开展人体临床试验前，可根据实际情况采用非动物手段完成安全性评价。

该规则对沿用数十年的法规术语体系作出修订，将动物试验（animal tests）、动物研究（animal studies）等术语，统一替换为非临床试验（nonclinical tests）和非临床研究（nonclinical studies），同步更新临床前（preclinical）和体外（in vitro）等关联概念，并依据《2022年食品药品综合改革法案》（FDORA）完成相关定义的重新界定。

新规删除了文本中容易造成误解、暗示动物实验是人用产品安全性数据唯一合规来源的表述，同时 FDA 着重说明，本次修订不会废除或禁止动物研究，不调整现有证据采信标准，也不会为药物研发企业增设额外成本与合规义务。只有经过充分方法学验证、适配产品特性与监管评价需求时，类器官、器官芯片、计算机模型等新方法学（NAMs）方可用于安全性数据产出；FDA认为，这类创新技术能够更真实地还原人体生物学特征。

此次发布的监管规则与配套NAMs应用数据库，是美国卫生与公众服务部（HHS，含FDA）推进药物创新研发系列举措的重要组成。同时配套呼应HHS发起的先锋试验行动（Operation TrialBlazer）。该专项行动致力于实现临床研究体系现代化，加速救命疗法的研发落地。统一规范的术语体系与清晰的监管导向，能够有效减少申办方在构建非临床证据、筹备临床试验申报阶段的合规不确定性。

动物模型：难以消除的种属差异短板 

药物研发行业长期面临候选药物临床转化成功率偏低的现实难题。啮齿类等模式动物，在生理机能、代谢通路、靶点表达等层面与人体天然存在种属差异。大量在动物实验中表现出安全性与有效性的候选分子，进入人体临床试验后，往往因毒性风险或疗效不及预期宣告失败。这种固有的系统性偏差，既延缓创新疗法惠及患者的进程，也持续推升整体药物研发成本。

FDA在本次文件中指出NAMs可以更好反映人体生物学特征，这一监管观点，也与行业十余年在类器官、器官芯片、iPSC衍生模型方向积累的实践研究结论相互印证。

动类器官：从科研工具走向可被监管采信的证据载体 

类器官是极具应用潜力的体外研究模型。相较于传统二维细胞系，三维培养的类器官可以保留组织架构、细胞异质性以及关键病理特征；对比动物实验，类器官基于人源组织构建，从根源规避了种属差异带来的评价偏差。

“患者来源肿瘤类器官”（PDO）可在数周内复刻个体肿瘤的药物响应特征，为高通量药敏筛选提供稳定可重复的实验体系；iPSC/ESC来源类器官，则能够标准化、规模化构建肝脏、肠道、肾脏、神经等器官模型，服务于药物临床前毒性评估工作。

FDA同步上线NAMs专题数据库，首期公开25条取自官方审评档案的实际应用案例。这代表监管机构不止于原则层面认可新型技术，更通过真实案例为行业提供参照，示范可被接受的非临床证据形式。明确的术语定义与监管预期，将大幅降低申办方搭建非临床证据链、递交临床试验申请时面临的合规风险。

新闻来源：https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-updates-regulations-advance-innovative-alternatives-animal-testing