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Nature三连发里程碑:肿瘤类器官,不止是药敏工具,更是新药研发的人源模型底座

发布时间:2026/08/20 14:16:00

导语:2026年8月5日,国际人类癌症模型计划(HCMI)联合博德研究所、桑格研究所等全球顶尖机构,在《Nature》同期发表三项重磅研究,将患者来源肿瘤类器官(PDO)大规模纳入癌症依赖图谱(DepMap)体系。这不仅是科研领域的里程碑,更标志着类器官产业的价值边界被彻底打开:它不再只是临床端的个体化药敏工具,同时正在成为全球新药研发的核心人源模型底座。


一、 Nature三连发,到底突破了什么?

此次集中发表的三项研究,从模型资源、功能筛选、临床关联三个维度,系统性补齐了类器官走向产业规模化的核心拼图。

1. 全球最大规模患者来源模型库,复刻真实肿瘤多样性[1]

图片1.png

第一项研究发布了 665 个完全开放的患者来源癌症模型,覆盖 25 种癌症类型,来自近 3000 例临床供体,其中既包含治疗前的初治样本,也纳入了 168 例经化疗、靶向、免疫治疗后的耐药样本。

所有模型均经过系统验证,高度保留原发肿瘤的基因组、转录组与表观遗传特征,解决了传统 2D 细胞系长期存在的 “癌症亚型覆盖不足、体外培养丢失原生肿瘤特性” 的核心短板,为后续药物研发提供了更贴近临床真实场景的研究载体。

2. 类器官正式接入 DepMap,解锁全新靶点发现能力[2]

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博德研究所团队对覆盖 10 种癌症的近 150 个 3D 类器官 / 球状体模型,完成了 147 项全基因组规模 CRISPR 功能缺失筛选,并将数据完整整合进癌症依赖图谱(DepMap)公共数据库。

研究明确证实:3D 类器官模型能够发现大量传统 2D 细胞系无法捕获的基因依赖关系 —— 例如胰腺癌经典亚型特有的 WNT 通路依赖性、与肿瘤微环境相关的细胞粘附通路靶点等。这意味着类器官正式从 “药物验证工具” 升级为 “新药靶点挖掘平台”,直接参与新药研发最上游的靶点发现环节。

3. 配对模型揭示耐药演化,打通实验室与临床结局[3]

图片3.png

桑格研究所的研究则聚焦临床治疗场景,通过同一患者治疗前后的配对类器官模型,系统解析了肿瘤耐药的演化规律,验证了类器官数据与患者临床应答的高度相关性。

这类带完整临床注释的类器官生物库,不仅可以解释临床耐药机制,更能反向指导临床联合用药方案的开发,实现 “科研发现 - 临床验证” 的正向循环。


二、从科研到产业:类器官的双重价值正在重构

在此之前,国内产业界对类器官的认知,大多集中在 “肿瘤个体化药敏检测” 这一临床应用场景。而此次 Nature 三连发,正式坐实了类器官的双重产业价值,也为企业的技术布局指明了方向。

价值一:临床端 —— 个体化精准用药的核心功能学依据

这是类器官最成熟的落地场景:基于患者新鲜肿瘤组织构建体外 3D 模型,模拟体内肿瘤特征进行药物筛选,为晚期、难治、多线耐药患者提供用药参考。

随着国内团体标准立项、多中心真实世界数据持续积累,类器官药敏的临床认可度正在快速提升,价值核心从 “能不能做” 转向 “准不准、稳不稳定、能不能支撑临床决策”。

价值二:研发端 —— 新药管线全链条的人源模型底座

这是行业正在快速爆发的第二增长曲线。过去类器官在药企研发中多处于 “辅助验证” 位置,而随着规模化建模、高通量筛选技术成熟,它已经可以覆盖靶点验证、化合物初筛、耐药机制研究、联合用药开发等多个研发环节。

相比于传统细胞系,类器官更贴近人体真实肿瘤;相比于动物实验,它成本更低、周期更短、人源相关性更高。尤其在罕见肿瘤、难治耐药亚型的研究中,类器官正在成为不可替代的核心模型。


三、双轮驱动:嘉士腾的产业技术路线实践

面向类器官双重价值释放的行业趋势,嘉士腾早已完成 “临床精准医疗 + 新药研发服务” 的双轮布局,以自动化、标准化的技术底座,支撑两大场景的规模化落地。

1. 临床侧:以标准化自动化,夯实药敏检测的临床价值

针对临床端最核心的 “稳定性、可重复性” 痛点,公司推出自动化高通量药敏平台,实现从样本处理、培养、给药到成像判读的全流程自动化,大幅降低手工操作带来的批次差异,保障多中心、大样本研究中的结果一致性。

核心的肿瘤类器官药敏检测,覆盖化疗、靶向、免疫等多类药物,同步联合多家三甲医院推进真实世界临床队列建设,持续积累本土人群药敏数据,为临床决策提供高质量的功能学参考。

2. 药企侧:以模型能力与筛选体系,赋能新药研发全流程

依托标准化的类器官建模能力与自动化筛选平台,嘉士腾为创新药企提供从靶点验证、化合物药效筛选到耐药机制研究的一体化CRO服务,覆盖新药研发从早期靶点到临床前的关键环节。

针对免疫治疗、ADC、双抗等新型药物的评价需求,公司同步布局肿瘤-免疫共培养、肿瘤微环境仿生模型,弥补传统单一上皮类器官的能力短板,适配新一代药物的体外功能评价需求。

3. 底层闭环:临床数据反哺研发,研发技术赋能临床

嘉士腾的独特优势在于 “临床 - 研发” 的双向赋能:临床端积累的真实世界药敏数据与耐药样本,可为药企研发提供真实临床视角的参考;而研发端打磨的模型技术、高通量筛选能力,又能反向提升临床药敏的检测效率与模型能力,形成正向循环。


结语

如果说过去两年类器官行业的主题是 “政策破冰”,那么当下的核心主线已经转向 “价值深化”。从临床药敏的标准化落地,到新药研发的全链条渗透,类器官正在从一项前沿生物技术,成长为支撑精准医疗与医药创新的共性底座。嘉士腾也将持续深耕自动化、标准化与模型能力迭代,与临床专家、医药伙伴一道,推动类器官技术释放更大的产业价值与临床价值。


参考资料:Nature 2026年8月5日同期三项HCMI/DepMap相关研究

[1] ElHarouni D, Al-Jazrawe M, Choi S, et al. A compendium of next-generation patient-derived models for diverse cancers[J]. Nature, 2026. DOI: 10.1038/s41586-026-10806-y.

[2] Neiswender J V, Maffa S, Brenan L, et al. A dependency map enhanced with next-generation 3D cancer models[J]. Nature, 2026. DOI: 10.1038/s41586-026-10843-7.

[3] Herranz-Ors C, Bhosle S G, Beck A E, et al. A tumour-derived organoid biobank maps cancer gene dependencies[J]. Nature, 2026. DOI: 10.1038/s41586-026-10830-y.